不久前,國內醫學界傳來好消息——中國首個CAR-T細胞療法獲批,讓無數癌症患者看到了希望。
然而,許多患者在驚喜的同時也十分猶豫,畢竟它是首次在國內正式臨床應用,所有人都不想被當做"小白鼠"。
CAR-T細胞療法的效果如何?國內有人做過嗎?治療費用要多少?這些都是患者的疑問。
一、男子孤注一擲,無癌生存超5年
01胸前的肉疙瘩,是癌
2014年,54歲的老閔(化名)在給兒子操辦完婚禮後不久,身體就開始不適,胸前慢慢長出一個硬幣大小的肉疙瘩。
但由於剛給兒子辦完婚禮,花的錢實在太多了,老閔選擇默默忍受,不想"浪費"醫藥費。誰能想到,這胸前的肉瘤越長越大,無奈之下他只好去醫院就診。
令全家人震驚的是,檢查結果提示:他患上了一種罕見的癌症——多發性骨髓瘤。
02孤注一擲,參與臨床試驗
老閔農民出身,家境貧寒,罹患癌症對他們全家是一次致命打擊。確診後,老閔在醫院進行了幾次化療,每次都要花費7000多元。在第12次化療後,老閔家中已經一貧如洗,能借的錢都借了,可病情仍沒有太大的改善。
隨著癌症惡化,老閔身上的肉疙瘩越長越多,臉上、肩膀、脊背、胸口都相繼長出"怪瘤",手臂的疼痛使他無法拿起筷子完成進食。全身淋巴結、腹股溝、胸骨甚至出現了繼續髓外的浸潤。
"家人害怕我病情進一步加重,把房子都騰出來了,為我準備後事。"
此時的老閔就像被判了"死刑",雖然心中多有不舍,但看著兒子已成家,內心多多少少有點安慰。
03奇跡發生了
就在家人陷入絕望之際,主治醫生劉傑教授向他推薦了一種全新的治療方案——CAR-T細胞療法。但這種療法仍處於臨床試驗階段,效果如何,醫生也無法保證。
無計可施的老閔一家只能孤注一擲,兒子當機立斷,只要有一線的生存希望就要爭取。於是,老閔在醫生的幫助下,開始嘗試CAR-T細胞治療。
經歷了三次療程,奇跡發生了。幾個月後,老閔身上的包塊逐漸消失,疼痛感緩解,雖然中間經歷了短暫的高燒,但一切都在往好的方向發展。
圖源:DrG的雍熙路
如今,老閔已經無癌生存整整5年了,最近他又進行了一次體檢,所有項目達標,體重比患癌前增重20斤。他的身體正一步步走向康復,每天都有孫子孫女的陪伴。
二、CAR-T療法有何特別之處
談及癌症的最新療法,CAR-T細胞療法是近年來最火的話題。就在今年6月,我國終於打破CAR-T領域的空白。
中國國家藥監局公示,靶向CD19(又稱阿基侖賽注射液)的CAR-T細胞治療產品正式批貨上市,這是中國首個獲批上市的CAR-T療法。
CAR-T療法是一種治療腫瘤的新型精准靶向治療,只不過機制比PD-1更複雜。它先通過基因工程技術將T細胞啟動,並裝上定位導航裝置CAR,將T細胞這個普通"戰士"改造成"超級戰士",即CAR-T細胞,專門識別體內腫瘤細胞,並高效殺滅腫瘤細胞,從而達到治療惡性腫瘤的目的。
現時的臨床試驗結果顯示,CAR-T療法對於血液腫瘤效果良好。在實體瘤領域,由於實體腫瘤體積大、微環境複雜,且存在大量免疫抑制因數,囙此還未得到廣泛的應用。
不過近年來,針對肺癌、乳腺癌、前列腺癌等實體瘤的好消息也不斷傳來,已初見成效,國內外仍在不斷地研究當中。
三、最關心的問題:價格如何?
作為最前沿的療法,市場定價是患者最關心的問題。此前有消息稱,阿基侖賽注射液一袋賣到120萬元!這個價格,讓不少患者目瞪口呆,望而卻步。
圖源網絡
針對這一價格,記者找到生產商,他們回應道:該產品的定價將根據價值、療效、成本等各項因素綜合考量製定,市場價還未最終確定。不過根據披露,該藥的研發投入成本約6.75億人民幣,可以肯定的是,最終定價不會很便宜。
結合此前美國的情况來看,世界第一款CAR-T療法Kymriah的售價達到47.5萬美元一個療程,折合人民幣近315萬。而阿基侖賽注射液的原引進藥Yescarta,上市之初的售價為37.7萬美元,折合人民幣近240萬。
由此可見,高昂的研發、生產成本勢必會在售價上有所體現,一旦成為"燒錢"式治療,有多少患者用得起,是一個令人揪心的問題。
但無論如何,新療法的獲批上市無疑是給患者多了一項選擇,希望在未來,能有越來越多患者囙此受益。
參考資料:
[1]複星凱特回應質疑,國內首款CAR-T細胞療法定價超百萬是否合理?,生物探索,2021-06-30
[2]CAR-T細胞免疫療法——腫瘤患者新生的希望,醫脈通腫瘤科,2021-01-09
[3]開啟細胞治療時代!中國迎來首款CAR-T療法!,e藥環球,2021-06-23
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