原創 210萬美元一支藥，一支相當於一套房，天價藥背後的真相是什麼？
"現在最賺錢的就是賣藥的，小小一瓶藥成百上千。"
"現代人都不敢生病，隨便進次醫院，開藥就是大幾百。"
"醫院、藥店真坑人，一瓶藥成本價幾塊，到我們手裡就翻了幾十倍。"
製藥流程複雜，雖然成本價只有幾塊甚至幾十塊，但這其中耗費的人力、時間、精力都是無法想像的。例如，去年亮相的我國本土抗癌新藥"澤布替尼"，就耗時7年之久。期間，百濟神州公司並無新藥問世，短短4年時間虧損了14.5億美元。
"羊毛出在羊身上"，這麼一大筆虧損自然得有人買單。
3月1日，醫保目錄又做了一次調整，澤布替尼也在醫保目錄內，現時公佈的價格是6336元一盒，相當於很多人一月的薪水。但其實，這還不算最貴的藥……
一、一粒藥是怎麼上市的？
一粒藥，外表看似平平無奇，吃進去還有點苦澀。但從研發到上市，可是要經歷幾年、幾十年，甚至上百年的曲折歷程。
1、臨床前研究
·尋找可以開發藥物的化合物分子
分子結構數量巨大，在無數的結構中，只有極少數可以成為藥品。這就需要研究人員利用專業知識和先進科學工具，在實驗室裏把已知元素組成數以千計的新合成化合物，然後再對這些化合物進行篩選。
·確定藥物的有效性與安全性
經過了反復的篩選，研究人員得到了活性足够理想的化合物，他們就需要開發新療法。為達到這個目標，就需要借助動物實驗了。經過活體動物實驗，也可以分辨出藥物的副作用，為患者安全提供了保障。
·製劑的開發
製劑開發是藥物應用的一個重要環節，有些藥物如果腸胃吸收較差，就需要開發注射劑，有些藥物直接飲用更好，就需要開發口服液劑，有的化合物溶解性不好，也可以通過製劑解决。
2、新藥臨床研究申請
當一個化合物通過了臨床前試驗後，就要向FDA提交新藥臨床研究申請，在提交申請後30天內FDA沒有駁回申請，那麼該新藥臨床研究申請即被視為有效，可以進行人體試驗。當然研究的環節每一刻都有FDA和IRB的人員進行監督，研究團隊必須每年向FDA和IRB彙報一次臨床試驗的行程和結果。
3、臨床研究
一旦候選藥物通過初步測試後，真正考驗新藥的時候到了。它們必須在臨床試驗中表明，它們是有效的，並且耐受性良好。而這個過程起碼需要經過3期臨床評估，也就是說，即使通過了第一期的臨床實驗，在第二期得到迴響的結果不好，都有可能讓候選藥被直接取消掉。
4、新藥申請
在完成所有三個階段的臨床試驗並分析所有資料及數據，如證明該藥物的安全性和有效性，則可以向FDA提交新藥申請。通過一份新藥申請資料可多達數十萬頁，所以這個申請時間，往往不能在短期內完成。
5、藥物準予上市
當準予稽核通過後，藥物就可以正式走向市場了，但還是必須定期向FDA提交相關藥物副作用及品質管制記錄，對於有些藥物還會要求進行第四期臨床試驗，一旦上市後發現之前研究中沒有發現的嚴重不良反應，也會要面臨被迫下架的命運。
二、經過層層加碼而來的"天價藥"
藥品這麼貴，在時間成本上就佔據了一定的比重。漫長的科研過程，中間需要消耗大量的人力、物力，以最常見的抗癌藥格列衛為例，它的研究週期經歷40年，投資總共50個億。這不是花錢，這是燒錢啊！
投這麼多錢，賭上了身家和青春，頭髮都要熬沒了。付出這麼多，藥企當然希望既能回本，又能大賺一筆。所以"天價藥"，不在藥的成本，而在於與時間博弈，人的一生能有多少個40年啊！
當然還有一些其他因素也會影響藥價，例如進口藥，想賣進中國，就需要交關稅、增值稅，交完稅後，想要進市場，還需要交個"進場費"。本來就價格不菲的藥，再經過一層層的加價，這價格可想而知。
三、世界上最貴的幾種藥
一瓶藥，或者一片藥，究竟能賣多貴？可能很多人都想像不到。
1.佐琴斯瑪Zolgensma
價格：210萬美元
是由瑞士諾華藥業研發，19年才上市，用於治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物，一支藥物的標價為210萬美元（約1448萬人民幣），考慮到中國人的購買力，現時諾華公司尚未在中國銷售此藥。這個藥，也被稱為史上最貴的藥。
2.Glybera
價格：121萬美元
由荷蘭一家小藥企研製的藥物，用於治療脂蛋白脂肪酶缺乏症（一種罕見的遺傳代謝疾病）。該藥於2014年在歐洲上市，定價121萬美元。當初上市時，荷蘭人就覺得這麼貴不好賣。事實證明，該藥上市4年，只賣1支，它也是全球用量最少的藥物。
3.Ravicti
價格：79.3萬美元
由美國Horizon Pharma研發的苯丁酸甘油酯，於2013年上市，是用來治療一些尿素迴圈障礙的藥物。Ravicti作為一種液體製劑，每天需要和食物一起服用三次，據統計，該藥的年人均支出費用達79.3萬美元。
4.Lumizyme
價格：52.4萬美元—62.6萬美元/年
來自美國賽諾菲-健贊製藥公司的α-葡萄糖苷酶，於2014年上市，是用來治療龐貝氏症的藥品，據統計，該藥的年人均支出費用高達52.4萬美元——62.6萬美元。
5.卡那津單抗【Ilaris（canakinumab）】
價格：37.9萬美元-46.2萬美元/年
由諾華公司研發的注射用人抗白介素-1β單克隆抗躰，於2009年上市。此藥適用於週期性發熱綜合征，包括腫瘤壞死因數受體相關的週期性綜合征、蛋白相關的週期性綜合征、家族性地中海熱等。
2016年資料顯示，患者用這個藥一年，花費高達37.9萬美元-46.2萬美元。
6.左旋α-甲基酪氨【Demser（metyrosine）】
價格：人均9.6萬美元/年至47.2萬美元/年
由加拿大凡利亞藥品所生產的，在臨床上被用來减少嗜鉻細胞瘤患者體內的兒茶酚胺。據美國政府統計，該藥物支出費用高達人均9.6萬美元/年至47.2萬美元/年。
7.Myozyme（通用名：alglucosidase alfa，rhGAA）
價格：5480元/支
該藥由中國人研發，中文名叫：美而贊，用於治療一種名為龐培氏症的罕見病。該藥於2006年在美國上市，是第一種能够治療龐培氏症的藥物。現時藥品售價為每支售價為5480元，一個2歲兒童每次需要使用8支。
高昂的藥價，也讓我們明白了：與其說是藥的價值，不如說是健康的代價，希望在看的你們永遠用不上這些藥。
參考資料：
[1]《一文讀懂藥品從研發到上市的全過程》.藥聞康策. 2021-04-23
[2]《你知道有些藥為啥這麼貴嗎？》.混知財經.2019-08-15
[3]《地球上最貴的7種藥，有一種是中國人研發的》.耳鼻喉遲醫生..2020-08-23
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