前段時間,香港科技大學研究團隊成功研發出一種新型基因編輯策略,可改善小鼠的阿爾茨海默病的病理症狀,有潜力發展為治療家族性阿爾茨海默病患者的新型療法。
這項研究令人振奮,但基因編輯是否能直接用在人體身上?會不會產生新的問題?這些問題有待進一步探究。
2021年7月12日,世衛組織發佈2份關於「人類基因組編輯」的報告,首次建議將人類基因組編輯作為公共衛生工具,重點強調安全、有效、合乎道德 strong>。該委員會於2018年12月成立,成立的最直接原因是2018年的"基因編輯嬰兒"事件。
2018年11月,時任南方科技大學副教授的賀建奎對外宣稱全球第一例先天免疫愛滋病的雙胞胎姐妹(露露、娜娜)誕生,引起全球爭議。專家質疑該研究違反醫學道德倫理,事後流出的檔案和細節也顯示,該研究有諸多瑕疵。
2019年1月21日,廣東省成立專責調查組,認定賀建奎為追逐個人名利,自籌資金,蓄意逃避監管,實施國家明令禁止的人類胚胎基因編輯活動。
2019年2月23日,賀建奎被捕。
2019年12月30日,賀建奎被判有期徒刑3年,罰款人民幣300萬元。
如果按被捕時間來推算,賀建奎還有半年就要出獄。
一、人類胚胎基因編輯的風險有多大?
自CRISPR基因編輯科技問世以來,外界對它在疾病治療上的應用寄予厚望。但過去多項研究表明,基因編輯可能導致遠離目標區域的突變,造成大規模的、非預期的染色體混亂。科學界認定,需要更加謹慎對待生殖系編輯。
世衛組織委員會也指出,雖然基因編輯科技可以避免遺傳性疾病,但也可能污染整個人類基因庫,帶來更大的安全和倫理問題。基因編輯科技在可能治療人類多種疾病的同時,其脫靶性也會暴露更多風險,例如Cas9基因編輯,可能會導致腫瘤。
二、是惡還是善,取決於人類往哪走
人類基因組編輯科技是指在活體基因組中進行DNA插入、删除、修改或替換,從而改變身體特徵。
基因編輯可分為「不可遺傳的體細胞基因編輯」和「可遺傳的種系基因編輯」,潜在好處包括快速準確診斷、針對性治療、預防基因遺傳病等,給遺傳病、癌症、罕見病患者帶來治癒的希望。
但基因編輯科技也存在風險,種系和可遺傳的人類基因編輯,會改變人類胚胎的基因組,並可能傳遞給後代,改變後代特徵。不必要的插入或删除、染色體損傷、脫靶事件,可能導致細胞過度增殖,導致腫瘤等嚴重後果。
同時,基因編輯科技會引發一系列彼此交織的倫理、法律和社會問題。
中科院上海生命科學研究員仇子龍表示,"實驗使用的基因編輯科技並不是新技術,但全球科學家們不去做、不敢做,就是因為脫靶的不確定性、其他巨大風險以及更重要的——倫理及其長遠而深刻的社會影響。"
科技本身不存在善惡之分,其是善是惡,取決於使用者的價值觀,也取決於人類未來要往哪裡走。
三、露露和娜娜,現在怎樣了?
2018年11月,世界首例免疫愛滋病的基因編輯雙胞胎姐妹,露露和娜娜出生了,現在已經快3歲。
當年,賀建奎利用基因編輯科技對胚胎的CCR5基因進行編輯,使這對雙胞胎姐妹天然抵抗愛滋病,但這次基因編輯是否有效、是否存在脫靶情况,都是未知的。
如果當年的基因編輯成功了,那麼她們現在的生活應該和其他寶寶一樣,蹦蹦跳跳,享受著童年的快樂。但如果失敗了,她們就沒有HIV抵抗力,可能出現新的突變,影響免疫系統,導致經常生病。
也有研究指出,基因編輯的嬰兒預期壽命短,可能會早逝。
無論如何,露露和娜娜已經誕生在這個世界上,希望她們能得到眷顧,健康地生活下去,生活不被疾病困擾。
最重要的是,我們希望科研界對基因編輯更加謹慎,建立更完善、更合理的監管機制和規範,發揮基因編輯科技的積極作用,防範其科技風險。
參考資料:
[1]治療阿爾茨海默病大腦CRISPR基因編輯展現潜力.藥明康得,2021-08-23
[2]"基因編輯嬰兒"醜聞曝光兩年多後,WHO發佈管治框架.醫學界,2021-07-18
[3]"基因編輯嬰兒"科學家賀建奎被判刑.鈦媒體,2019-12-30
[4]人類胚胎基因編輯風險多大?密集新研究表明:造成染色體混亂.澎湃新聞,2020-06-28
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