原創 里程碑突破！ 國產抗癌藥在美率先上市，一針290萬，療效顯著
——親人癌症晚期，你會選擇繼續治療嗎？
小九曾在讀者群裏提出這個問題，大部分人的態度很堅決——不治療，絕對不自討苦吃。
但一比特讀者的分享給了我們其他思考，他說：
"我家現在就有肺癌晚期患者，我爸。他的年齡大了，接受不了手術，經過靶向治療後，靶向藥耐藥了。但我不想放弃，他也不想放弃， 現時在進行化療，輔助中醫調理，化療藥用輕一點，能維持住就行，有一定的效果。< strong>我們希望，這樣維持下去，能等到新抗癌藥的出現。"
是啊，對於仍在堅持的人來說，新抗癌藥是他們的希望所托。
WHO最新資料顯示，2020年我國的癌症新發患者數量為457萬，300萬人因癌而死，平均每天確診1.25萬例。相比起昂貴的進口藥，許多患者把希望寄託在國產抗癌藥上。過去10年裏，我國研發了不少抗癌新藥，有的效果不遜於進口藥，甚至更好。
近日，國產抗癌藥又傳來好消息。中國自主研發的抗癌藥物西達基奧侖賽，正式獲 得美國FDA的準予上市，成為首款獲批美國上市的國產CAR-T細胞療法產品，用於治療成年患者的復發/難治性多發性骨髓瘤。
一、國產抗癌藥的關鍵性勝利
業內人士稱，這次西達基奧侖賽獲批，相當於給中國創新產業打了一劑強心劑。 此前，業內普遍認為西達基奧侖賽獲批的希望很大，因為它的臨床數據好到讓人難以置信，並早已獲得多個國家的權威認可。
2017年12月， 成為中國首個申請臨床試驗的CAR-T治療新藥，並於 2018年3月獲得批准；
2019年4月，獲得歐盟委員會的"優先藥物（PRIME）"認定；
2019年12月，獲得美國FDA認證為"突破性療法"；
2020年8月，被中國藥品監督管理局評為首個"突破性治療藥物"。
此外，西達基奧侖賽還先後在美國、歐盟、日本和韓國被認定為"孤兒藥"。
與其他同類產品相比，西達基奧侖賽不僅具有獨特的藥物結構，其臨床試驗結果證實了安全性高和療效優异。 
2019年，西達基奧侖賽在美國的臨床試驗中期研究數據公佈，它在中位數為6個月的隨訪過程中，總緩解率竟達到100%，在隨後中位數為12.4個月的隨訪時間裏，總緩解率也達到97%。其中，67%患者達到嚴格的完全緩解標準，這意味他們體內已經檢 測不出癌症。
去年12月，西達基奧侖賽的臨床數據再次更新，顯示其總緩解率達97.9%，嚴格完全緩解達82.5%。
二、一針290萬，源於敢創新
現時，CAR-T產品的價格比較高昂，首款獲得美國FDA認定的BCMA靶向CAR-T產品Abecma定價為41.5萬美元/針，折合人民幣262萬元。 據透露，作為第二款同靶向產品的西達基奧侖賽，定價比Abecma更高一點，價格為46.5萬美元/針，折合人民幣290萬元左右。
雖然價格稍高，但在臨床試驗結果上，西達基奧侖賽的數據更好，使用劑量也更少。 
據悉，西達基奧侖賽的獲批十分不易，其研發時間長達7年，"燒錢" 約20億人民幣。
首先從靶點來看，西達基奧侖賽針對的靶點與市面上多數藥物不同，具有創新意義。 研究人員最初受到美國駱駝體內納米抗體的啟發，利用其抗體高親和力和高特异性的特點，同時靶向兩個不同致癌蛋白的結合位點。 最終，研發出可以對T細胞進行基因改造，使T細胞能更好地對抗癌症的藥物。
其次，西達基奧侖賽的結構很新穎，是由1個4-1BB共刺激域和2個B細胞成熟抗原（BCMA）結合域組成。 這種藥具有雙特异性抗體的特質，新增了抗體親和力，當藥物與癌細胞上的BCMA結合後，會促進T細胞活化、擴增，並殺滅靶細胞。 
現時，多發性骨髓瘤仍是一種無法治癒的疾病，患者要面臨預後不佳、治療方法有限等問題，多數患者在初次治療後會復發。西達基奧侖賽的上市，將有助於解决這些治療需求，延長生存期。
三、對於國產抗癌藥來說，這只是開始
在202 1年，有兩款國產CAR-T治療藥物在中國獲批，它們分別是益基利侖賽和瑞基奧侖賽，適用症都是復發性或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。
隨著藥物的陸續獲批和 相關政策的出爐，中國患者也將迎來更多可選擇的藥物。 下麵，小九盤點了幾種未來有望在中國上市的抗癌藥，及其適應的癌症類型。
1、蘿拉替尼
適應症:ALK陽性轉移性非小細胞肺癌。
試驗效果：臨床研究顯示，蘿拉替尼在治療晚期ALK陽性非小細胞肺癌時，總緩解率達到66%，一年無進展生存期達到78%。
2、拉羅替尼
適應症:TRK融合實體瘤，包括乳腺癌、肺癌、甲狀腺癌等。
試驗效果：臨床試驗的資料顯示，在TRK融合陽性原發性CNS腫瘤患者中，拉羅替尼表現出快速和持久的反應、高疾病控制率和良好的安全性，患者總緩解率為30%，24周疾病控制率為73%。 
3、甲磺酸貝福替尼
適應症:EGFR突變非小細胞肺癌。
試驗效果：臨床試驗顯示，在帶有EGFR T790M突變基因的非小細胞肺癌患者中，甲磺酸貝福替尼的療效顯著，總體緩解率為64.8%，疾病控制率高達95.2%。
適應症：三陰乳腺癌、
試驗效果：單臂、多中心2b期注册臨床試驗結果顯示，戈沙妥珠單抗顯著提高中國轉移性三陰性乳腺癌患者的總體緩解率到27%， 這些患者是接受過至少2次既往護理標準化療方案後復發或難治的案例。
5、凱得寧單抗
適應症：復發或轉移性宮頸癌。
試驗效果：臨床試驗顯示，凱得寧單抗在治療既往接受過含鉑化療失敗的復發或轉移性宮頸癌患者身上有顯著療效，且安全性良好。
如今，國產抗癌藥的研發仍在加速前進，未來會有更多藥物出現，造福廣大患者。 相信科學，保持住希望！
參考資料：
[1]國產創新藥出海最新突破：傳奇生物CAR-T療法西達基奧侖賽獲FDA準予. 每日經濟新聞，2022-03-01
[2]獲批！ 又一款國產抗癌藥，登入美國.21世紀商業評論，2022-03-01
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